Le potenzialità degli Studi di Fase 1: a che punto siamo e quali criticità per l’accesso in Italia

a cura di F. Perrone – Istituto Nazionale Tumori di Napoli e AIOM; G. Curigliano – Istituto Europeo di Oncologia e AIOM; M. F. Cometa – Istituto Superiore di Sanità; D. Gramaglia, F. Gallicci – AIFA; C. Pinto – AUSL-IRCCS di Reggio Emilia e FICOG

Abstract del capitolo:

Questo capitolo del 16° Rapporto FAVO si concentra sui trial clinici di fase I in ambito oncologico, analizzando la situazione attuale in Italia e le prospettive di collaborazione tra i centri di fase I, anche nel contesto della ricerca accademica.

Gli studi di fase I in oncologia rivestono un ruolo fondamentale per diversi motivi:

• Determinare la sicurezza del trattamento
• Valutare l’efficacia preliminare
• Accesso a nuove opzioni terapeutiche
• Contributo alla ricerca scientifica
• Il processo di autorizzazione degli studi clinici di fase I in Italia

Il percorso normativo per un nuovo farmaco prevede due passaggi principali: l’autorizzazione delle sperimentazioni cliniche nelle loro varie fasi e la successiva registrazione, che permette, in caso di risultati positivi, l’immissione del farmaco sul mercato.

Negli ultimi anni si è assistito a una crescente complessità degli studi clinici di fase I, spesso caratterizzati da disegni “seamless” di fase I/II, spesso adattativi, che rappresentano veri e propri studi registrativi. L’accelerazione nello sviluppo di farmaci innovativi, giustificata dall’importante bisogno medico non soddisfatto, è accompagnata dalla crescente complessità dei profili molecolari di alcuni tumori.