PROs e PROMs nella valutazione dei farmaci. Pazienti PROtagonisti per la salute di tutti. Il progetto PRO4All

a cura di M. Di Maio – Università di Torino, A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino e AIOM; C. Pinto – AUSL-IRCCS di Reggio Emilia e FICOG; O. Ciani – SDA Bocconi School of Management, Milano; E. Iannelli, F. De Lorenzo – F.A.V.O.

Abstract del capitolo:

Punti chiave

• Gli esiti riferiti dai pazienti (PRO, Patient Reported Outcomes) sono sempre più riconosciuti come un componente importante nella valutazione dei trattamenti oncologici.
• I PRO sono misure auto-segnalate della salute e del benessere di un paziente e possono fornire informazioni preziose sull’impatto del trattamento sulla qualità di vita del paziente.
• Esiste un crescente corpus di evidenze a sostegno dell’uso dei PRO nella ricerca clinica e nella pratica assistenziale.
• Le agenzie regolatorie, come FDA ed EMA, incoraggiano l’uso dei PRO nello sviluppo e nell’approvazione dei farmaci.
• Esistono diverse sfide da superare per implementare i PRO nella pratica clinica quotidiana, come la necessità di misure standardizzate e di formazione per gli operatori sanitari.
• Nonostante queste sfide, l’uso dei PRO sta diventando sempre più comune in oncologia e probabilmente svolgerà un ruolo ancora più importante in futuro.

Cosa sono i PRO?

I PRO sono qualsiasi resoconto sullo stato di salute di un paziente che proviene direttamente dal paziente stesso, senza interpretazione da parte di un medico o di chiunque altro. I PRO possono essere raccolti utilizzando una varietà di metodi, inclusi questionari, interviste e diari elettronici.

Perché i PRO sono importanti?

I PRO possono fornire informazioni preziose sull’impatto del trattamento sulla qualità di vita di un paziente. Possono anche aiutare a identificare i pazienti che non stanno rispondendo bene alla terapia, in modo che possano ricevere supporto o trattamenti aggiuntivi.

Come vengono utilizzati i PRO in oncologia?

I PRO vengono utilizzati in vari modi in oncologia, tra cui:

• Nella ricerca clinica: I PRO vengono utilizzati per misurare l’efficacia di nuovi trattamenti e per confrontare diverse opzioni terapeutiche.
• Nella pratica clinica quotidiana: I PRO vengono utilizzati per monitorare i sintomi e la qualità di vita dei pazienti, e per identificare i pazienti a rischio di complicanze.
• Nel processo decisionale terapeutico: I PRO vengono utilizzati per aiutare i pazienti a prendere decisioni informate sul proprio trattamento.

Quali sono le sfide all’implementazione dei PRO?

Esistono diverse sfide all’implementazione dei PRO nella pratica clinica quotidiana, tra cui:

• La necessità di misure standardizzate: Esiste un gran numero di misure PRO diverse disponibili, ed è importante utilizzare misure standardizzate appropriate per la popolazione di pazienti e per l’ambiente clinico specifico.
• Formazione per gli operatori sanitari: Gli operatori sanitari devono essere formati su come somministrare e interpretare i PRO.
• Integrazione dei PRO nelle cartelle cliniche elettroniche (CCE): I PRO devono essere integrati nelle cartelle cliniche elettroniche in modo che possano essere facilmente accessibili e utilizzati dagli operatori sanitari.

Nonostante queste sfide, l’uso dei PRO sta diventando sempre più comune in oncologia e probabilmente svolgerà un ruolo ancora più importante in futuro.