9. Biomarcatori: stato dell’arte e approvazione contestuale del farmaco

a cura di N. Normanno – Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”, IRCCS, Meldola
C. Pinto – Oncologia Medica, Comprehensive Cancer Centre, AUSL-IRCCS di Reggio Emilia
F. De Lorenzo – F.A.V.O.

Abstract del capitolo:

Il ruolo dei biomarcatori nella diagnosi e trattamento dei tumori solidi

Il capitolo affronta il tema dei biomarcatori in oncologia, cruciali per l’oncologia di precisione e la personalizzazione delle terapie. Sebbene il numero di biomarcatori predittivi e dei farmaci a essi associati sia in continuo aumento, consentendo terapie mirate per sottogruppi specifici di pazienti, la piena implementazione e l’accesso a questi test presentano delle sfide significative. Il problema principale risiede nel garantire un accesso equo e tempestivo ai test molecolari necessari per identificare i biomarcatori, essenziali per selezionare i pazienti che possono beneficiare delle terapie target. Esistono disomogeneità territoriali nell’offerta e nella qualità dei test molecolari, con laboratori che non sempre dispongono delle tecnologie più avanzate o del personale formato. Questo crea disuguaglianze nell’accesso all’oncologia di precisione per i pazienti residenti in diverse aree geografiche. Inoltre, la necessità di un’approvazione contestuale del biomarcatore insieme al farmaco target e la gestione dei costi associati ai test rappresentano ulteriori complessità che possono rallentare l’accesso alle terapie innovative. La rapidità con cui emergono nuovi biomarcatori e farmaci richiede un aggiornamento continuo delle pratiche diagnostiche e un coordinamento efficace tra laboratori, clinici e autorità regolatorie.

Per superare le sfide legate all’uso dei biomarcatori in oncologia e garantire l’accesso all’oncologia di precisione, vengono proposte diverse azioni:

• Standardizzazione e Qualità dei Test Molecolari: Promuovere la standardizzazione dei test molecolari e garantire l’alta qualità dei laboratori che li eseguono, possibilmente attraverso programmi di accreditamento e controlli di qualità esterni, per assicurare risultati affidabili e comparabili su tutto il territorio nazionale.
• Creazione di Reti di Laboratori: Favorire la creazione di reti di laboratori regionali o interregionali specializzati in diagnostica molecolare oncologica per ottimizzare le risorse, concentrare le competenze e garantire un accesso capillare ai test più avanzati.
• Definizione di Percorsi Diagnostici Chiari: Stabilire percorsi diagnostici chiari e condivisi per l’identificazione dei biomarcatori, integrati nei Percorsi Diagnostico Terapeutici Assistenziali (PDTA) dei pazienti oncologici.
• Finanziamento Adeguato dei Test: Assicurare un finanziamento adeguato per i test molecolari, riconoscendoli come parte integrante del percorso di cura in oncologia di precisione.
• Aggiornamento Continuo: Promuovere l’aggiornamento continuo dei professionisti sanitari sulle nuove scoperte relative ai biomarcatori e sulle tecnologie diagnostiche.
• Approccio Contestuale all’Approvazione: Favorire un processo che preveda, ove appropriato, l’approvazione contestuale del farmaco e del biomarcatore necessario per selezionare i pazienti responsivi, velocizzando l’accesso alle terapie mirate.

In sintesi, per sfruttare appieno il potenziale dei biomarcatori nell’oncologia di precisione e garantire equità di accesso alle terapie innovative, è fondamentale investire nella standardizzazione e nella creazione di reti di laboratori per i test molecolari, definire percorsi diagnostici chiari e assicurare un finanziamento adeguato, integrando questi aspetti in un approccio coordinato che coinvolga tutti gli attori del sistema sanitario.