22. CAR-T a macchia di leopardo: le strategie di governance per superare le diseguaglianze

a cura di A. P. Bonaretti, C. Cartoni, L. Pinto, M. Assanti per All.Can Italia

Abstract del capitolo:

Le riflessioni sul “Report sulle disparità regionali: advanced therapy & CAR-T” di All.Can Italia

Il capitolo affronta il problema dell’accesso disomogeneo e non equo alle terapie avanzate come le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) in Italia, descritto come una distribuzione “a macchia di leopardo” tra le diverse regioni. Nonostante le CAR-T rappresentino una delle più grandi innovazioni nell’oncologia moderna per il trattamento di specifiche neoplasie ematologiche, la loro elevata complessità clinica e organizzativa, unita alla necessità di centri altamente specializzati per la loro somministrazione, contribuisce a creare significative disparità regionali nell’accesso a queste terapie salvavita. I pazienti residenti in regioni meno strutturate o con meno centri autorizzati incontrano maggiori difficoltà nell’accedere a questo tipo di trattamento rispetto a quelli che vivono in aree con una maggiore concentrazione di centri CAR-T e percorsi assistenziali meglio definiti. Questa situazione non solo limita l’accesso a terapie potenzialmente curative per una parte dei pazienti, ma genera anche iniquità nell’assistenza.

Il capitolo, riflettendo sul “Report sulle disparità regionali: advanced therapy & CAR-T” di All.Can Italia, propone diverse strategie di governance per superare le disuguaglianze nell’accesso alle terapie CAR-T:

• Istituzione di Reti Onco-ematologiche: Creare reti specializzate in onco-ematologia all’interno delle Reti Oncologiche Regionali per centralizzare l’expertise e facilitare il riferimento dei pazienti eleggibili ai centri autorizzati per le CAR-T.
• Standardizzazione dei Percorsi Assistenziali: Elaborare e implementare Percorsi Diagnostico Terapeutici Assistenziali (PDTA) e linee guida specifici per le terapie CAR-T, definendo chiaramente i criteri di eleggibilità, i percorsi di presa in carico e i meccanismi di referral, supportati da sistemi digitalizzati.
• Ripensare i Meccanismi di Finanziamento: Valutare la possibilità di istituire fondi regionali o un fondo nazionale dedicato alle terapie avanzate, incluse le CAR-T, per garantire la sostenibilità e superare le barriere economiche che possono limitare l’accesso a livello regionale. Considerare queste spese come investimenti per far fronte alle innovazioni terapeutiche.
• Migliorare Informazione e Comunicazione: Assicurare una corretta informazione e comunicazione rivolta ai pazienti e ai clinici riguardo alla possibilità di accedere alle terapie CAR-T, ai criteri di eleggibilità e alle alternative terapeutiche disponibili per i pazienti non eleggibili.
• Favorire la Collaborazione tra gli Attori: Promuovere una maggiore collaborazione tra tutti gli attori del sistema (aziende farmaceutiche, ospedali, ricercatori, clinici, istituzioni, pazienti, agenzie regolatorie) per migliorare la governance e l’equità di accesso alle terapie avanzate nel contesto della medicina personalizzata.

In sintesi, per superare la distribuzione “a macchia di leopardo” delle terapie CAR-T e garantire equità di accesso, è necessario un approccio integrato che includa la creazione di reti dedicate, la standardizzazione dei percorsi, un ripensamento dei meccanismi di finanziamento, una migliore comunicazione e una rafforzata collaborazione tra tutti gli stakeholder, al fine di portare i benefici di queste terapie innovative a tutti i pazienti eleggibili in Italia.